امریکی دوا ساز کمپنی فائزر نے جمعرات کے روز کہا ہے کہ ہیموفیلیا بی کے علاج کے لیے اس کی تجرباتی جین تھراپی، جو ایک نایاب ورثے میں ملنے والی خون کی خرابی ہے، نے آخری مرحلے کے مطالعے میں اپنے بنیادی مقصد کو پورا کیا۔
اعداد و شمار مطالعہ سے پتہ چلتا ہے کہ تھراپی کی ایک خوراک ہیموفیلیا بی کے اعتدال پسند شدید سے شدید شکلوں کے ساتھ مریضوں میں خون بہنے کی شرح کو کم کرنے میں مدد کرنے میں دیکھ بھال کے موجودہ معیار سے بہتر تھی.
یہ عارضہ جسم کی خون جمنے والی پروٹین بنانے کی صلاحیت کو روکتا ہے جسے فیکٹر آئی ایکس کہا جاتا ہے۔
فائزر کی تھراپی ، فداناکوجین ایلاپرووویک ، مریضوں کو ایک بار کے علاج کے بعد خود عنصر نویں پیدا کرنے میں مدد کرنے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے ، جیسا کہ موجودہ علاج کے برخلاف ہے ، جو پروٹین کے باقاعدگی سے انفیوژن پر توجہ مرکوز کرتا ہے۔
دوا ساز نے اپنے ہیموفیلیا بی جین تھراپی کو روش (آر او جی) سے لائسنس دیا۔ ایس) 2014 میں سپارک تھراپیوٹکس یونٹ $ 20 ملین کی پیشگی ادائیگی کے لئے.
